Pesquisadores estão otimistas com a descoberta de uma nova terapia, a partir de testes realizados em cobaias
Por Agência Muitos Somos Raros
Um estudo conduzido pelo Centro Médico do Hospital Infantil de Cincinati, nos Estados Unidos (EUA), juntamente com pesquisadores da Universidade de Lübeck, na Alemanha, sugere uma nova opção de tratamento para pacientes que sofrem de Gaucher.
Molécula ilustrativa/Crédito da foto: Shutterstock
A doença é caracterizada pela deficiência de uma enzima que tem como função metabolizar uma gordura conhecida como glicocerebrosídeo. Sem ser processada, a substância se acumula nas células, gerando inflamação e provocando problemas como inchaço do fígado e do baço, além de comprometimento do pulmão e enfraquecimento dos ossos.
A partir de testes com ratos e células provenientes de indivíduos com Gaucher, os cientistas descobriram que uma molécula chamada C5aR1 é uma das principais responsáveis pelo processo inflamatório que acomete os pacientes. Então, eles injetaram, na cavidade abdominal dos animais, uma substância capaz de neutralizá-la—a C5aRA. Os resultados, publicados no renomado periódico científico Nature, apontam que houve diminuição significativa da inflamação nos pulmões, no fígado e no baço dos animais, além de uma redução quase completa no acúmulo de substratos característico da patologia.
“A C5aRA faz parte do sistema imunológico e, se a associação entre a doença de Gaucher e a imunologia se confirmar, isso provavelmente significará que a molécula tem um papel importante no processo inflamatório de outras doenças do mesmo grupo, chamadas de lisossômicas, abrindo precedente para a compreensão de seus mecanismos e abordagens terapêuticas potenciais”, explica a geneticista Ana Maria Martins, coordenadora do Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo.
Sobre a Doença de Gaucher
De caráter hereditário, é provocada pelo acúmulo de substâncias em uma estrutura das células chamada lisossomo, que acarreta aumento no volume do baço e do fígado, comprometimento ósseo, pulmonar e anemia. Atualmente, as terapias de reposição enzimática representam a estratégia padrão para o controle da síndrome.
