O objetivo final da parceria internacional com a empresa fundada pelo especialista em terapia gênica, Jim Wilson, é obter a aprovação de programas de terapia genética que permitam ao país aumentar a distribuição de tratamentos para doenças raras a um custo mais acessível.Com apoio do Ministério da Saúde (MS), a Fundação fará um investimento de até US$100 milhões em quatro anos na GEMMABio. Os recursos serão utilizados no desenvolvimento de pesquisas clínicas e de produção a fim de ampliar a distribuição de tratamentos para doenças raras no Brasil a um custo mais acessível para o SUS.“Esta parceria com a GEMMABio reafirma o compromisso da Fiocruz com a inovação em saúde e com a missão de garantir que os avanços científicos cheguem a todos os brasileiros”, afirmou o presidente da Fundação, Mario Moreira. “Ao ampliar o acesso às terapias gênicas por meio do SUS, estamos não apenas democratizando tecnologias de ponta, mas também fortalecendo nossa capacidade de tratar doenças raras de maneira acessível e eficaz. É um passo importante para consolidar o Brasil como referência mundial em saúde pública e inovação”, acrescentou.“Combinando nossos recursos e conhecimentos, essa colaboração representa um grande avanço na acessibilidade de terapias gênicas para mais pacientes, de forma mais rápida e a uma fração do custo típico”, disse Jim Wilson, presidente e CEO da GEMMABio. “Estamos otimistas de que este acordo servirá como exemplo global para expandir o acesso a terapias médicas avançadas, bem como para buscar formas não tradicionais de capitalizar empresas de biotecnologia”.

A parceria, que será executada por meio de Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos/Fiocruz), envolve a transferência de tecnologia utilizada em processos de fabricação da GEMMABio para que seja replicada no Brasil. O acordo também prevê atividades de desenvolvimento clínico no Brasil para seis programas principais. Três desses programas focam no desenvolvimento de tratamentos de terapia genética para gangliosidose GM1, doença de Krabbe e leucodistrofia metacromática.

A gangliosidose GM1 é um distúrbio hereditário que destrói progressivamente as células nervosas no cérebro e na medula espinhal. A doença de Krabbe é um distúrbio raro e geralmente fatal do sistema nervoso. A leucodistrofia metacromática é uma doença hereditária rara que causa o acúmulo de substâncias gordurosas nas células, particularmente no cérebro, na medula espinhal e nos nervos periféricos.

Os alvos de doenças para os outros três programas ainda não foram divulgados. Em contrapartida ao apoio financeiro, a Fiocruz poderá licenciar os tratamentos relacionados para fornecer ao SUS. “O Brasil tem o maior sistema público de saúde do mundo, oferecendo serviços e produtos de saúde a mais de 200 milhões de pessoas. Estamos muito orgulhosos de trazer essa inovação para o sistema brasileiro. Uma tecnologia que anteriormente era restrita àqueles com rendas mais altas, agora estará acessível para toda a população brasileira de forma gratuita”, disse o vice-presidente de Produção e Inovação em Saúde da Fiocruz, Marco Krieger.

GEMMABio

A GEMMABio é uma empresa de terapias focada em acelerar a pesquisa e o acesso global a terapias avançadas transformadoras para pessoas que vivem com doenças raras. A empresa fornecerá funções de pesquisa e desenvolvimento de produtos para levar as descobertas da terapia gênica do laboratório para a prática clínica de maneira mais rápida e acessível. A GEMMABio é liderada pelo pioneiro da indústria de terapia gênica Jim Wilson e sua equipe de especialistas, que anteriormente realizavam seus trabalhos em âmbito acadêmico. Para mais informações, acesse o site.

Publicação original: https://fiocruz.br/noticia/2024/10/fiocruz-e-gemmabio-anunciam-parceria-para-o-desenvolvimento-de-terapias-genicas