ONPATTRO®, da Alnylam, é o primeiro medicamento baseado na plataforma de RNA de interferência (RNAi) aprovado na América Latina
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) acaba de aprovar uma nova opção de tratamento para pacientes adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com polineuropatia, em estágio 1 ou 2. Rara e progressiva, a doençaafeta cerca de 5 mil pessoas no Brasil e é caracterizada pelo acúmulo de proteínas anormais em diversos órgãos e tecidos do corpo.
O tratamento foi desenvolvido através da plataforma de RNAi (RNA de interferência), tecnologia descrita como um processo celular natural de silenciamento gênico e que hoje representa uma das fronteiras mais promissoras no desenvolvimento de novos medicamentos.
Conhecida como “Doença dos Pezinhos”, a amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) é uma doença que apresenta seus primeiros sintomas nos pés e depois nas pernas. Ela também afeta órgãos vitais, como coração, olhos e rins.
A resolução completa pode ser acessada através desse link
