A realidade é que os pacientes brasileiros enfrentam enorme dificuldade na obtenção de tratamento. Por conta dos processos burocráticos, a liberação de novas drogas pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) chega a demorar mais de um ano.
São conhecidos como medicamentos órfãos aqueles destinados ao tratamento específico de determinada doença rara. Por sua complexidade, demanda pesquisas científicas avançadas. E, com um número baixo de pacientes beneficiados em relação à população, tais medicamentos costumam ter um alto custo.
Como a legislação brasileira determina que o critério de custo-efetividade dos medicamentos seja levado em conta antes da adoção pelo sistema público (SUS) – entre outras medidas de protocolos clínicos – grande parte dos medicamentos órfãos não é oferecida pelo governo.
Também é esperada a adoção de mecanismos diferenciados de registro dos medicamentos órfãos, a fim de acelerar sua entrada e comercialização em território nacional.
A criação de um número maior de Centros de Referência em doenças raras, nos quais os pacientes tenham acesso a diagnósticos precisos e tratamento específico, também deve seguir em pauta – a despeito das facilidades já previstas pela atual Política Nacional.
Centros de Referência capacitados, equipados e integrados com a rede hospitalar e pesquisadores proporcionam economia significativa ao sistema público em comparação com atendimentos fragmentados e pontuais.
Foi criada, em abril de 2012, a Frente Parlamentar de Combate às Doenças Raras. Tal bancada tem como objetivo promover o desenvolvimento de projetos e programas que beneficiem as pessoas com doenças raras.
É importante que pacientes, familiares e amigos acompanhem a atividade parlamentar, lutem e cobrem de seus representantes ações para promover melhorias no tratamento e na qualidade de vida.
Em todo o mundo, uma maior atenção do poder público aos pacientes com doenças raras só começou a ganhar corpo na década de 80, fruto da constante luta de associações de pacientes e familiares por incentivos regulatórios e econômicos a favor do desenvolvimento de novas drogas, os medicamentos órfãos, e de centros de excelência no tratamento das doenças.
Porém, foi apenas nos anos 90 e durante a primeira década deste século que a maioria dos países desenvolvidos criou políticas nacionais de atenção aos pacientes de doenças raras. Dependendo da nação ou do bloco econômico, priorizam a criação de centros de excelência ou a agilidade na liberação e distribuição dos medicamentos órfãos. Nesse sentido, os países da União Europeia saíram na frente a respeito da criação e acesso a centros de excelência no diagnóstico e tratamento das doenças.
Nos Estados Unidos, que desde 1983 têm uma política desenvolvida para as drogas órfãs, as prioridades são pesquisa e desenvolvimento por meio de incentivos à indústria. Já o acesso aos medicamentos se dá por convênios particulares, na maior parte dos casos, que garante apenas reembolso ou co-pagamento.
A União Europeia tem uma política única de incentivo à pesquisa e produção, mas cada país determina a maneira como o medicamento é entregue à população. Na maior parte dos casos, ocorre o co-pagamento, com a menor parte do custo concentrada no paciente.
Ao aprovar uma Política Nacional de Atenção aos Pacientes de Doenças Raras, o Brasil se aproxima dos Estados Unidos, do México, dos 27 membros da União Europeia, da Austrália, do Japão, de Cingapura, da Coreia do Sul e de Taiwan – países que têm políticas claras e eficientes para doenças raras.
Trata-se de uma realidade parecida com a de outros países latino-americanos, a exemplo do Chile, da Colômbia e do México, que também começam a desenvolver políticas próprias.
No contexto dos emergentes que formam os BRICS (Brasil, Rússia, Índia, China e África do Sul), a situação brasileira é semelhante à da Rússia, onde o estado oferece medicação gratuita, mas muitos tratamentos são obtidos por meio da judicialização (ações judiciais).